사렙타, 지대근디스트로피 치료제 초기임상 긍정적

기능 개선 확인...고용량 제제 시험 계획

2019.10.07  (월) 16:33:13
의약뉴스 이한기 기자 (apple1861@newsmp.com)
희귀질환 유전자 치료제를 개발 중인 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 신약 후보물질이 지대근디스트로피 2E형(LGMD2E) 환자의 기능적 결과를 개선시킨 것으로 나타났다.

사렙타는 4일(현지시간) 초기 임상시험에서 SRP-9003을 투여 받은 지대근디스트로피 2E형 환자 3명에 대한 9개월 동안의 기능적 결과를 발표했다. SRP-9003은 LGMD2E와 연관된 전장 베타-사르코글리칸 단백질을 코딩하는 유전자를 골격 및 심장 근육에 형질도입하기 위한 유전자 치료제다.

SRP-9003 임상시험의 코호트 1에서 4~13세의 참가자 3명은 5x1013vg/kg 용량의 SRP-9003으로 치료받았다. 그 결과 270일차에 참가자 3명 모두에서 기능적 개선이 관찰됐다.

참가자들은 270일차에 근손상과 연관이 있는 효소 바이오마커인 크레아틴키나아제 수치가 유의하게 감소한 것으로 나타났다. 또한 NSAD(North Star Assessment for Dysferlinopathy), 자리에서 일어날 때까지의 시간, 4계단 오르기, 10m 및 100m 보행검사 등 모든 기능적 평가척도 결과가 개선된 것으로 확인됐다. 이러한 결과는 연령대가 일치하는 자연사 그룹에서 예측되는 것과 확연한 차이를 보인다.

참가자 중 2명은 간 효소 수치 상승을 경험했으며 이 중 1명은 심각한 이상반응으로 간주됐다. 두 이상사건은 경구 스테로이드제 용량을 감량했을 때 발생했는데, 보충적 스테로이드 치료 이후 해결됐다.

임상시험의 연구자인 미국 네이션와이드아동병원 애비게일웩스너연구소의 제리 멘델 박사는 “LGMD2E는 현재 치료 옵션이 없는 파괴적인 신경근육질환으로, SRP-9003을 투여 받은 참가자들에서 기능적 개선이 관찰돼 매우 기쁘다”고 밝혔다.

사렙타의 더그 잉그램 최고경영자는 “LGMD2E 참가자들에게 더 높은 용량의 SRP-9003을 시험하고 임상 용량을 선택한 뒤 프로그램을 진행할 계획”이라며 “자사는 희귀 유전질환을 앓는 환자를 위해 혁신적인 치료제를 설계, 개발, 제공하기 위한 유전자 치료 엔진을 계속 발전시키고 있다”고 덧붙였다.

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