[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 캘리포니아주 브리즈번 소재의 제약사 데이원 바이오파마슈티컬스의 소아 뇌종양 치료제를 가속 승인했다.
데이원은 FDA가 생후 6개월 이상이며 BRAF 융합이나 재배열 또는 BRAF V600 변이가 있는 재발성 또는 불응성 소아 저등급 신경교종(pLGG) 환자의 치료제로서 2형 RAF 억제제 오젬다(Ojemda, tovorafenib)를 승인했다고 23일(현지시간) 발표했다.
이 적응증은 반응률과 반응 지속기간을 기반으로 가속 승인 절차를 통해 허가됐다. 이 승인을 통해 데이원은 FDA로부터 희귀소아질환 우선심사 바우처를 수령했다.
오젬다는 식사 유무에 관계없이 정제 또는 경구 현탁액으로 주 1회 복용하는 유일한 소아 저등급 신경교종 전신 치료제다.
이번 가속 승인은 개방표지 임상 2상 시험 FIREFLY-1의 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 이 임상시험은 두 연구군에 걸쳐 재발성 또는 불응성 BRAF 변이 소아 저등급 신경교종 환자 137명이 등록됐다.
유효성 분석을 위한 첫 번째 군에서 소아 신경종양학 저등급 신경교종 반응 평가(RAPNO LGG) 가능한 환자 76명의 최고 전체반응률은 51%로 나타났다. 이 가운데 부분 반응률은 28%, 미세 반응률은 11%였다.
2023년 6월 5일 데이터 확정 시점에 반응 지속기간 중앙값은 13.8개월이었다. 환자의 66%는 연구에 계속 참여하면서 치료를 받고 있다.
오젬다의 안전성은 재발성 또는 불응성 소아 저등급 신경교종 환자 137명을 대상으로 평가됐다. 보고된 이상반응은 대부분 Grade 1 또는 Grade 2였고 가장 흔한 부작용은 발진, 모발 색 변화, 피로, 바이러스 감염, 구토, 두통, 발열, 피부 건조, 변비, 오심, 여드름, 상기도감염이었다.
임상시험의 상세한 결과는 지난 11월 미국 신경종양학회 학술회의에서 발표됐고 네이처 메디신(Nature Medicine)에 게재됐다.
소아 저등급 신경교종은 소아에서 가장 흔하게 진단되는 뇌종양이며 환자들은 종양 및 치료와 관련된 심각한 이환으로 인해 삶의 궤적에 영향을 받을 수 있다. BRAF는 소아 저등급 신경교종에서 가장 일반적으로 변형되는 유전자로 환자의 최대 75%가 BRAF 변이를 갖고 있다.
데이원의 제러미 벤더 최고경영자는 “오젬다는 재발성 또는 불응성 소아 저등급 신경교종을 앓는 아동에게 새로운 날을 열어준다. 새로운 치료 옵션을 절실히 필요로 하는 환자에게 신약을 제공할 수 있게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
그러면서 “오젬다는 소아 저등급 신경교종에서 가장 흔한 분자 변이인 BRAF 융합 또는 재배열이 있는 소아 환자를 위해 최초이자 유일하게 FDA 승인된 의약품이다”고 설명했다.
현재 데이원은 생후 6개월에서 25세의 저등급 신경교종 환자의 1차 치료제로서 오젬다와 화학요법을 비교하는 임상 3상 시험 FIREFLY-2/LOGGIC을 진행하고 있다. 이를 통해 가속 승인에 따른 FDA의 시판 후 요건을 충족시킬 수 있을 것으로 예상하고 있다.
