[의약뉴스 in 시카고] MSD의 경구용 저산소증유도인자-2 알파(HIF-2α) 억제제 웰리렉(성분명 벨주티판)이 5년간의 장기 추적관찰에서도 지속적인 종양 억제 효과를 유지했다.
1일(현지시간) 미국임상종양학회 연례학술회의(ASCO 2025)에서는 이전 치료 이력이 없고, 1가지 이상의 비전이 신세포암이 있으나 즉각적인 수술이 필요하지 않은 폰히펠-린다우병 환자 61명을 대상으로 웰리렉 1일 1회 120mg의 안전성 및 효능을 평가한 LITSPARK-004 임상 2상의 5년차 분석 결과가 공개됐다.
연구의 1차 평가변수는 폰히펠-린다우병 관련 신장암의 객관적반응률(Obecjtive Response Rate, ORR), 2차 평가변수는 안전성과 신장암 이와의 객관적 반응률, 반응지속기간(Duration of Response, DoR), 무진행생존율(Progression-Free Survival, PFS)로 정의했다.
앞서 공개된 4년차 분석까지 웰리렉은 신장암 완전관해율(Complete Response, CR)과 객관적반응률이 꾸준하게 상승하는 양상을 보였다.
이 가운데 1일 공개된 5년차 분석도 같은 양상이 유지됐다. 신장암 완전반응은 11.5%로 동일했으나, 객관적반응률은 70%로 4년차 분석의 67%보다 조금 더 상승했다.
반응지속기간과 무진행생존기간은 여전히 중앙값에 이르지 않았고, 48개월 반응지속률은 76%, 48개월 무진행 생존율은 81%로 보고됐다.
중추신경계 혈관모세포종의 객관적반응률은 12.0%의 완전반응을 포함해 50%로 집계됐으며, 반응지속기간 중앙값은 60.3개월, 48개월 반응지속률은 82%, 무진행생존기간 중앙값은 63.5개월, 48개월 무진행 생존율은 79%로 보고됐다.
췌장신경내분비종양에서 객관적반응률은 65.0%의 완전반응을 포함해 90%에 달했고, 반응지속기간은 중앙값에 이르지 않은 가운데, 48개월 반응지속률은 94%로 집계됐다.
무진행생존기간 역시 중앙값에 이르지 않았고, 48개월 무진행생존율은 96%에 달했다.
연구진은 대분의 환자가 5년차까지 치료를 유지하고 있었다면서, 즉시 수술이 필요하지 않은 폰히펠-린다우병 관련 신장암, 중추신경계 혈관모세포종, 췌장신경내분비종양 환자에 웰리렉 사용을 지지하는 결과라 의미를 부여했다.
